Pred kratkim je Pfizer sporočil, da njegovo preiskovalno ključno zdravilo za bolezni srpastih celic (SCD), InclAcumab, ni uspelo doseči primarne končne točke v študiji faze III Thrive-131. Ta neuspeh meče senco nad Pfizerjevimi strateškimi načrti na tem terapevtskem območju.
Študija faze III Thrive - 131 je bila zasnovana za oceno učinkovitosti inclacumaba pri zmanjšanju pojavnosti vazo-okluzivnih kriz (VOC). Rezultati niso pokazali statistično pomembne razlike v stopnjah HOS med skupino inclacumab in placebo skupino, kar kaže na to, da zdravilo ni doseglo predvidene klinične koristi.
Bolezen srpastih celic (SCD) je dedna krvna motnja, ki jo povzroča nenormalnost molekul hemoglobina, kar vodi v deformacijo rdečih krvnih celic v srpljivo obliko. To poslabša pretok krvi in dajanje kisika, kar pogosto povzroči simptome, kot sta huda bolečina in anemija. Bolniki se pogosto srečujejo z nenadnimi zdravstvenimi krizami, ki nalagajo veliko fizično, čustveno in finančno breme tako posameznikom kot njihovim družinam.
Če pogledamo na Pfizerjeva prizadevanja pri zdravljenju SCD, je avgusta 2022 podjetje pridobilo globalno krvno terapevtiko (GBT) za skupno vrednost transakcije v višini 5,4 milijarde USD, predvsem za dostop do GBT -jevega portfelja treh zdravil za srbeče celice -, vključno z InclacumaB.
Na žalost sta tudi druga dva zdravila v portfelju, Oxbryta in Osevelotor, prav tako primanjkovala pričakovanj.
Oxbryta (voxelotor) je alosterični modulator hemoglobina, ki ga je leta 2019 odobrila FDA za zdravljenje SCD, kar je takrat označilo pomemben preboj na terenu. Vendar je septembra 2024 Pfizer napovedal globalni umik Oxbryta. Ta odločitev je sledila kliničnim in regulativnim podatkom, ki so razkrili, da so imeli bolniki, ki jemljejo Oxbryta, stopnjo umrljivosti trikrat višjo od tistih na placebu, kar je povzročilo pomisleke glede njegovega tveganja - profila ugodnosti in na koncu povzročil njegovo ukinitev.
Osevelotor (GBT60110), naslednji - generacijski zaviralec hemoglobina s polimerizacijo (pridobljen tudi prek pogodbe GBT), je sprva pokazal obljubo v zgodnjih študijah. Vendar je decembra 2024 FDA vzbujala pomisleke glede varnosti, kar je privedlo do delnega kliničnega zadrževanja v preskušanju faze III. Do maja 2025 je bilo potrjeno, da je bila študija faze III v celoti suspendirana.
Te neuspehe poudarjajo zapletenost in izzive pri razvoju učinkovitega zdravljenja bolezni srpastih celic.
Kljub razočaranjem z Inclacumabom in drugimi preiskovalnimi zdravili se nadaljujejo globalna raziskovalna prizadevanja v terapevtih SCD. Znanstveniki in farmacevtska podjetja ostajajo zavezani k napredku novih načinov zdravljenja, saj nudijo upanje na izboljšane rezultate in boljšo kakovost življenja pacientov s tem izčrpavajočim stanjem.
