Huaxia Yingtai je 26. decembra 2022 objavila, da je prejela pisni odgovor Urada za razvoj izdelkov sirot (OOPD) Uprave Združenih držav za hrano in zdravila (FDA). Injekcija integrativnega antigenskega receptorja T-celičnega receptorja (STAR T) (razvojna koda: YTS104), ki jo je oblikovalo podjetje, je prejela oznako zdravila sirote (ODD) za zdravljenje recidivne/neodzivne akutne mieloične levkemije (R/R AML).
Status zdravila sirote FDA lahko pomaga pospešiti klinični razvoj in registracijo zdravil v Združenih državah. Z oznako ODD s strani FDA bo YTS104 upravičen do številnih ugodnih politik, vključno s podporo smernic FDA za kandidate za izdelek, posebnimi oprostitvami pristojbin in sedmimi leti tržne ekskluzivnosti v Združenih državah.
Dr. Guohua Pan, izvršni direktor Huaxia Yingtai, je dejal:
"Zelo sem ponosen na našo ekipo. Po zaključku prve faze kliničnega preskušanja našega dvotarčnega izdelka STAR-T in vključitvi prvega bolnika v začetku decembra je YTS104 prejel status zdravila sirote FDA, kar ne samo potrjuje odobritev našega izdelka s strani kitajske NMPA in ameriške FDA revizijskih organov, Prav tako označuje, da je Huaxia Yingtai vstopila v novo stopnjo kliničnega razvoja z raziskavami in razvojem novih zdravil. To priznanje FDA statusa zdravila sirote je pomemben mejnik v razvoju procesa YTS104, ki bo imel pozitivno vlogo pri pospeševanju kliničnega razvoja ter prihodnje registracije in trženja YTS104 na Kitajskem in v Združenih državah. Prepričani smo, da bomo z nenehnim raziskovanjem in prizadevanji kmalu ponudili nove možnosti zdravljenja bolnikom z akutno mieloične levkemije po vsem svetu."
O YTS104
Injekcija celic YTS104 je avtologno zdravilo za celično terapijo, ki temelji na inovativni platformi STAR T, ki jo je razvil Huaxia Yingtai. Primarna ciljna indikacija je recidivna/neodzivna akutna mieloična levkemija (R/R AML). Ta izdelek je zdravilo za celično terapijo, pridobljeno z vnosom specifičnih genov STAR v avtologne celice T s transdukcijo genov lentivirusa in po in vitro pripravi celičnega pomnoževanja, testiranju delovanja in kontrole kakovosti. Prednost izdelka je, da sta dve samopregledani nano protitelesi z različnimi epitopi povezani v verigo in verigo strukture STAR, kar naj bi imelo boljše prepoznavanje antigena in ubijalski učinek.
O označevanju zdravil sirot (ODD) FDA
Oznako, Orphan Drug Designation, ODD, je oblikoval Urad za razvoj izdelkov sirot, FDA. OOPD) Kvalifikacija, podeljena kvalificiranim zdravilom (vključno z biološkimi) za preprečevanje, zdravljenje in diagnosticiranje redkih bolezni. Zdravila sirote, znana tudi kot zdravila sirote, se nanašajo na zdravila, ki se uporabljajo za preprečevanje, zdravljenje in diagnosticiranje redkih bolezni. FDA ima jasno definicijo redkih bolezni, in sicer bolezni, ki prizadenejo manj kot 200 000 ljudi v Združenih državah. Zaradi majhnega števila obolelih za redkimi boleznimi, nizkega povpraševanja na trgu ter visokih stroškov raziskav in razvoja le malo farmacevtskih podjetij posveča pozornost razvoju svojih zdravljenj, zato se ta zdravila imenujejo "zdravila sirote". Leta 1983 je bil v Združenih državah izdan zakon o zdravilih sirotah (ODA), ki je določal, da imajo zdravila kandidati, ki izpolnjujejo pogoje za kvalifikacijo zdravil sirot, možnost pridobiti vrsto podpornih politik.
O akutni mieloični levkemiji (AML)
Akutna mieloična levkemija (AML) je maligna bolezen klonske proliferacije primitivnih mieloidnih celic v hematopoetskem sistemu, za katero je značilna nenormalna proliferacija primitivnih in naivnih mieloidnih celic v kostnem mozgu in periferni krvi. Klinične manifestacije so anemija, krvavitev, okužba in vročina, visceralna infiltracija, presnovne nepravilnosti itd., z močno heterogenostjo, omejenimi terapevtskimi sredstvi in slabo prognozo. Leta 2017 je bilo število primerov AML po vsem svetu 119.570. Kitajska se je s 13.200 primeri in 7.100 primeri uvrstila med prve tri na svetu tako po številu primerov kot smrti. V primerjavi z nemonocitnimi podtipi je imela monocitna AML (M4 in M5) večje tveganje za ponovitev kostnega mozga in ekstramaterialne ponovitve po presaditvi matičnih celic (34 odstotkov oziroma 50 odstotkov). Za bolnike z relapsom in neodzivne AML ni jasnega zdravljenja, ki bi lahko znatno podaljšalo preživetje. Mediana OS pri starejših neodzivnih bolnikih, pri katerih se je bolezen ponovila, je 5-9 mesecev po kemoterapiji z nizkimi odmerki, medtem ko je mediana OS bolnikov z več ali enakimi 2 recidivi le 3 mesece.
Huaxia Yingtai
Huaxia Yingtai je inovativno farmacevtsko podjetje z globalno vizijo, ki se osredotoča na razvoj izdelkov za T-celično imunoterapijo in obravnava neizpolnjene klinične potrebe, kot je napredoval rak. Podjetje Huaxia Yingtai, ustanovljeno marca 2018, je vodil slavni imunolog. Podjetje je vzpostavilo dve inovativni tehnološki platformi, STAR-T in enTCR-T, kot tudi zrele industrializacijske platforme za razvoj procesov in nadzor kakovosti ter pripravilo bogato paleto izdelkov, ki pokrivajo hematome, solidne tumorje in virusne okužbe. Začetih je bilo več kot 10 kliničnih študij "Prvi pri ljudeh" in pridobljeni so bili pozitivni klinični podatki o varnosti in učinkovitosti, ki so bili zaporedoma objavljeni na mednarodnih akademskih konferencah in v revijah. Številni projekti aktivno spodbujajo registrirane klinične študije. Poslanstvo podjetja je "osredotočiti se na znanost, si prizadevati za popolnost, lajšati bolečine bolnikov z rakom ter postati pionir in vodja globalnih inovativnih izdelkov celične imunoterapije s sedežem na Kitajskem, ki koristi bolnikom po vsem svetu".
